علاج جيني ثوري يقترب من أول موافقة أمريكية لتعديل الجينات داخل جسم الإنسان

تستعد تقنية تعديل الجينات «كريسبر» (CRISPR) لتحقيق تقدم طبي بارز، مع اقتراب علاج تجريبي جديد من الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ليصبح أول علاج من نوعه يُستخدم لتعديل الجينات مباشرة داخل جسم الإنسان، وفق تقرير نشرته مجلة «نيتشر» العلمية في 12 نوفمبر 2026.

ويحمل العلاج اسم «لونفو-زد» (lonvoguran ziclumeran)، وتطوره شركة «إنتيليا ثيرابيوتكس» (Intellia Therapeutics)، ويستهدف علاج الوذمة الوعائية الوراثية، وهي حالة جينية نادرة تتسبب في نوبات متكررة من التورم المؤلم، قد تصيب الحلق وتشكّل خطرًا على حياة المصاب.

تعديل الجينات من داخل الجسم

ويعتمد العلاج على تقنية كريسبر-كاس9، التي تتيح استهداف أجزاء محددة من الحمض النووي وتعديلها، بهدف تعطيل الجين المسؤول عن إنتاج بروتين «بريكاليكراين» في الكبد، وهو بروتين يسهم في حدوث تسرب السوائل من الأوعية الدموية وظهور نوبات التورم.

ويُعطى العلاج عن طريق التسريب الوريدي، باستخدام جسيمات دهنية دقيقة تحمل التعليمات الجينية اللازمة لتشغيل أدوات التعديل داخل خلايا الكبد، ما يسمح بإجراء التعديل الجيني مباشرة داخل الجسم، بدلًا من استخراج خلايا المريض وتعديلها في المختبر ثم إعادتها إليه.

نتائج مستمرة بعد أربع سنوات

ووفق تقرير «نيتشر»، أظهرت بيانات نشرتها الشركة المطورة استمرار فعالية العلاج بعد أربع سنوات من تلقيه، في تطور يعزز الآمال بإمكانية توفير حماية طويلة الأمد للمرضى وتقليل اعتمادهم على الأدوية المستخدمة للوقاية من نوبات التورم أو علاجها.

وقدمت الشركة طلبًا للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وكان متوقعًا صدور القرار بحلول 10 مارس، بحسب التقرير المنشور في نوفمبر 2026. وفي حال الموافقة، سيصبح العلاج أول دواء يعتمد على كريسبر ويُعطى مباشرة داخل الجسم لتعديل الجينات.

مخاوف تتعلق بالسلامة والآثار الجانبية

ورغم الآفاق الواعدة، لا تزال تقنية تعديل الجينات داخل الجسم تواجه تحديات تتعلق بالسلامة، إذ لا يمكن فحص جميع الخلايا مسبقًا للتأكد من عدم حدوث تعديلات غير مرغوبة في مواقع أخرى من الجينوم أو في أعضاء مختلفة.

وأشار التقرير إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كانت قد علّقت تجربتين سريريتين أخريين لشركة إنتيليا بعد إصابة أحد المشاركين بتلف في الكبد ووفاته عقب تلقي علاج قائم على تعديل الجينات. ورُفع التعليق لاحقًا بعد فرض تدابير إضافية للسلامة.

خطوة جديدة في مستقبل الطب الجيني

ويمثل هذا التطور تحولًا محتملًا في علاج الأمراض الوراثية، إذ قد يتيح تعديلًا جينيًا يستمر أثره لفترات طويلة بعد تدخل علاجي واحد، مع تقليل الحاجة إلى الإجراءات المعقدة التي تتطلب استخراج الخلايا ومعالجتها خارج الجسم.

ومع ذلك، فإن النتائج الواعدة لا تعني أن العلاج أصبح معتمدًا أو أن سلامته على المدى الطويل حُسمت؛ إذ تظل الموافقة التنظيمية والتقييم المستمر للمخاطر عاملين أساسيين قبل إتاحته على نطاق واسع للمرضى.